"الغذاء والدواء" توافق على تعيين "إنفيلبراي" كدواء واعد لعلاج المصابين بمرض غوشيه من النوع الثالث

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على طلب شركة سانوفي بتعيين "إنفیلبراي"، المحتوي على المادة الفعالة "فينغلوستات"، ضمن مسار الأدوية الواعدة، لعلاج المرضى من عمر سنتين فأكثر المصابين بمرض "غوشيه" من النوع الثالث، ويُستخدم الدواء علاجًا طويل الأمد للمساهمة في علاج الأعراض العصبية والمحافظة على الاستقرار الجهازي الذي تحقق سابقًا بالعلاج التعويضي بالإنزيم.

ويُعدّ مرض "غوشيه" من النوع الثالث اضطرابًا وراثيًا نادرًا من أمراض التخزين الليزوزومية، ينتج عن تراكم غير طبيعي لبعض الدهون في عدد من أعضاء وأنسجة الجسم.

قرار التسجيل يُعلن بعد استكمال التقييم

وأوضحت الهيئة أن قرار تعيين الدواء لا يعني تسجيله، وإنما يُعد موافقة للشركة على تقديمه ضمن هذا المسار وفق شروط وآليات محددة، مبينةً أن هذا المسار يخص الأدوية التي أكملت مراحل الدراسات السريرية وأظهرت فعالية وسلامة واعدة، وأثرًا علاجيًا واضحًا للأمراض الخطيرة، على أن يُعلن قرار التسجيل وتفاصيل الدواء بعد استكمال التقييم الفني وفق اللوائح المعتمدة.

برنامج الأدوية الواعدة يسرّع وصول العلاجات النوعية للمرضى

ويسهم برنامج الأدوية الواعدة في سرعة وصول العلاجات النوعية للمرضى وزيادة الخيارات العلاجية المتاحة للمريض في حال فشل الأدوية القياسية، وتوفير الوصول المبكر للأدوية المبتكرة والحديثة، خلال فترة زمنية قصيرة.

ومن الشروط اللازمة للحصول على تعيين الدواء الواعد، أن يستهدف الحالات الخطيرة المنهكة أو المهددة للحياة، وأن تكون الفوائد المرجوة للدواء تفوق الآثار الضارة المحتملة، وأن يقدم ميزة علاجية كبيرة مقارنة بما هو مستخدم حاليًا، إضافةً إلى عدم تسجيله لدى أي سلطة تنظيمية عند تقديم الدواء للتسجيل.

ولمزيد من التفاصيل، تدعو الهيئة إلى الاطلاع على دليل برنامج الأدوية الواعدة (Breakthrough Medicine Program) المنشور على موقعها الإلكتروني، كما ترحب بالاستفسارات من خلال البريد: Designation.Drug@sfda.gov.sa.