A Phase 3b Study to Evaluate Efficacy and Safety of a Single Dose of Autologous CRISPR Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (CTX001) in Subjects with Transfusion-Dependent β-Thalassemia or Severe Sickle Cell Disease
2024-02-01
عنوان الدراسة
A Phase 3b Study to Evaluate Efficacy and Safety of a Single Dose of Autologous CRISPR Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (CTX001) in Subjects with Transfusion-Dependent β-Thalassemia or Severe Sickle Cell Disease
داعم الدراسة
Vertex Pharmaceuticals
دواء الدراسة
Autologous CRISPR Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (CTX001)
رقم بروتوكول الدراسة
VX21-CTX001-161
حالة الدراسة
Ongoing
موقع الدراسة
King Faisal Specialist Hospital and Research Center (Riyadh)
مرحلة الدراسة
3
التعليقات والاقتراحات
لأي استفسارات أو ملاحظات حول الخدمات الحكومية، يرجى تعبئة المعلومات المطلوبة.