أعطت الهيئة العامة للغذاء والدواء موافقتها على طلب شركة Gritgen Therapeutics Co., Ltd. بتعيين العلاج المتقدم GS1168 Injection كمستحضر يتيم، لعلاج بَيلَةُ الفينيل كيتون (Phenylketonuria - PKU)، في خطوة تعكس استمرار حرص الهيئة على دعم تطوير علاجات مبتكرة للأمراض النادرة وتعزيز فرص وصولها للمرضى.

اضطراب وراثي نادر يمنع الجسم من تكسير الحمض الأميني "فينيل ألانين"

 ويُعرف المرض بأنه اضطراب وراثي نادر في التمثيل الغذائي ينشأ عن نقص أو انعدام نشاط إنزيم الفينيل ألانين هيدروكسيلايز (PAH)، نتيجة طفرات في الجين المسؤول عن إنتاج هذا الإنزيم، حيث يعجز معه الجسم عن تكسير الحمض الأميني "فينيل ألانين" الموجود في البروتينات وتراكمه في الدم والجهاز العصبي المركزي.

تأخر التشخيص قد ينطوي على أضرار صحية خطيرة

 وأوضحت الهيئة أن التأخر في التشخيص والتدخل العلاجي المبكر، قد يفضي إلى مضاعفات صحية خطيرة، تشمل الإعاقة الذهنية، ونوبات الصرع والاضطرابات السلوكية، إضافة إلى مظاهر أخرى مثل صِغر الرأس المكتسب ونقص التصبغ في الجلد والشعر، إلى جانب رائحة مميزة في النفس أو الجلد أو البول نتيجة ارتفاع مستويات الفينيل ألانين في الجسم.

الموافقة على تعيين العلاج لا تعني بالضرورة تسجيله

وأكدت الهيئة أن قرار التعيين لا يعني تسجيله، بل هو بمثابة موافقة للشركة على التقديم ضمن هذا المسار وفق شروط وآليات معينة، على أن يتم لاحقًا إعلان تسجيل المستحضر من عدمه بعد الانتهاء من تقييمه، وأشارت أن صفة «الدواء اليتيم» تُمنح للمستحضرات المخصصة لعلاج الأمراض أو الحالات النادرة التي يقل معدل انتشارها عن خمسة أشخاص لكل عشرة آلاف فرد في المملكة العربية السعودية، وذلك في إطار دعم تطوير العلاجات الموجهة للأمراض النادرة وتعزيز إتاحتها للمرضى، وبيّنت أن تعيين المستحضر كدواء يتيم يوفّر عدداً من المزايا التنظيمية للشركات المطورة، تشمل عقد الاجتماعات العلمية المسبقة قبل تقديم ملف التسجيل، ومنح أولوية في إجراءات تقييم وتسجيل المستحضر، إلى جانب تقديم الاستشارات العلمية المتخصصة والدعم المرتبط بالجوانب التسعيرية.

ولمزيد من المعلومات، يُرجى الاطلاع على دليل الأدوية اليتيمة عبر موقع الهيئة الإلكتروني، كما يمكن استقبال الاستفسارات عبر البريد الإلكتروني المخصص لذلك: Designation.Drug@sfda.gov.sa.